Souvent le dernier espoir des patients gravement malade, les essais cliniques restent pourtant trop méconnus du grand public. Le processus est long, et malheureusement, aujourd'hui, tellement coûteux que souvent financé par le privé. Or les soins de santé ressortent du domaine public et la question de la remise au centre de l'intérêt du patient a tout son sens. Focus sur le parcours d'un essais clinique et recommandations du KCE sur le sujet.

Les Cliniques Universitaires Saint-Luc viennent de publier le processus entre la découverte d'un nouveau traitement et sa commercialisation:

La recherche clinique est une recherche, effectuée chez l’être humain, dont la finalité est l’amélioration de la santé. Dans la plupart des cas, cette dernière s’intéresse aux nouveaux médicaments ou aux nouvelles techniques. Les études concernent aussi bien la mesure de l’efficacité (de la molécule) que l’identification des effets secondaires, toujours possibles.

Parfois, les protocoles de recherche concernent des médicaments plus anciens, soit pour les tester dans des nouvelles indications, soit pour déterminer le moment le plus opportun de les administrer (traitement préventif ou curatif). 

La recherche clinique est un secteur très réglementé. Aux Cliniques universitaires Saint-Luc, elle est supervisée par le Clinical Trial Center. Chaque étude doit obtenir le feu vert de l’AFMPS (Agence Fédérale du Médicament et des Produits de Santé) et du Comité d’éthique hospitalo-facultaire. Une fois approuvée, elle est surveillée par ce dernier. Les participants aux études cliniques ne sont en aucun cas des «cobayes», le médecin identifie scrupuleusement les patients susceptibles d’entrer dans les critères de la recherche. Avant de participer à une étude clinique, le médecin considère avec son patient l’intérêt du traitement expérimental, les avantages et les risques possibles, les solutions de rechange, les éventuels effets secondaires et les contraintes éventuelles. C’est le processus d’information et de consentement.

Le patient libre comme l’air 

Passé le cap de l’information donnée au patient et l’obtention du consentement pour sa participation à l’étude clinique, le patient peut se retirer de l’étude, même si l’étude a déjà commencé. Cela n’aura bien entendu aucun impact sur le suivi du patient. De son côté, si le médecin estime que le traitement testé n’est pas assez efficace, il peut également décider de mettre fin à la participation de son patient à l’étude.

Placebo ou molécule active 

Les patients qui acceptent de participer à une étude clinique randomisée se voient en général administrer deux médicaments: celui qu’ils prenaient auparavant et le nouveau. L’un de ces deux traitements est un placebo, un « faux médicament » qui n’aura aucun effet. Les chercheurs qui analysent les données peuvent dès lors évaluer au mieux l’efficacité du nouveau traitement. Et pour le patient ? C’est le hasard qui décide en début d’étude qui reçoit le placebo et qui reçoit la nouvelle molécule.

Une chance supplémentaire pour le patient 

Pour le patient, il s’agit d’une opportunité d’accéder à un traitement innovant plusieurs années avant sa commercialisation. En oncologie par exemple, le fait d’être traité dans le cadre d’un protocole clinique augmente statistiquement les chances de survie. Outre la chance de recevoir un traitement innovant, le patient bénéficie d’un suivi intensif. Et, de manière altruiste, il apporte sa pierre à l’édifice de la recherche et à l’élaboration des traitements de demain.

Quel intérêt pour l’hôpital ? 

Inclure de nombreux patients dans une étude clinique permet à l’institution universitaire de tester une nouvelle molécule qui a déjà démontré son absence de toxicité au cours de précédents travaux de recherche. L’étude permettra de confirmer ces bons résultats préliminaires. A son terme, une analyse statistique des données collectées sera effectuée. Les résultats sont communiqués aux autorités locales et européennes et font généralement l’objet d’une publication dans une revue scientifique, contribuant dès lors à la diffusion et l’amélioration des connaissances scientifiques.

Les quatre phases d’une étude clinique

• Phase 1 : Une molécule qui s’est avérée satisfaisante chez les animaux est généralement d’abord testée chez l’homme, chez des volontaires sains afin de vérifier qu’elle n’occasionne pas d’effets secondaires graves. 
• Phase 2 : Elle permet de déterminer le dosage le plus efficace chez des patients malades. 
• Phase 3 : Il s’agit de confirmer l’efficacité et la sureté du médicament. Si les études de phase 3 sont concluantes, une autorisation de mise sur le marché peut être demandée auprès de l’Institut national d’assurance maladie-invalidité (INAMI). 
• Phase 4 : Lorsque le médicament est commercialisé, il fait l’objet d’une surveillance étroite, sur le long terme, appelée « pharmacovigilance ».

FINANCER DES ESSAIS CLINIQUES AXÉS SUR LA PRATIQUE AVEC DES FONDS PUBLICS - Une étude de la KCE (Centre Fédérale d'Expertise des Soins de Santé, 2015): Télécharger l'étude

"Le financement public d’essais cliniques bien sélectionnés est recommandé, pour permettre de résoudre les questions d’efficacité clinique et de coût-efficacité qui ne seront jamais résolues par les études à but commercial menées par les industries du médicament et des dispositifs médicaux. Des essais publics, pragmatiques et axés sur la pratique exerceraient un impact positif direct sur les soins aux patients et sur l’usage judicieux des ressources des soins de santé."

Trouver un essais cliniques qui pourrait me correspondre

L'EORTC (European Organisation for Research and Treatment of Cancer) fournit beaucoup d'informations sur les essais cliniques européens. 

Le site d'Esperity rassemble les essais cliniques dans le monde entier et vous informe de ceux en cours dans votre région.